摘要：急性髓性白血病(acute myeloid leukemia,AML)是一种当下常见且难治的血液系统恶性肿瘤,由于其高度异质性和易产生耐药,所以需要不断开发新结构、新机制的治疗药物。核输出蛋白1(exportin 1,XPO1)是核质转运的重要转运受体,其在肿瘤细胞中高度表达,现已成为抗肿瘤药研发的全新靶标。第一代XPO1抑制剂selinexor近日获美国食品药品管理局(Food and Drug Administration,FDA)批准上市,但存在毒性较大等问题,而由Karyopharm制药公司研发的第二代口服XPO1抑制剂eltanexor,在临床及临床前研究中表现出不易穿透血脑屏障,毒性低和耐受性强等优势,本文就其靶标特点、作用机制、基本信息和临床前试验情况作一概述。